L’application de la thérapie génique s’élargit à des domaines de plus en plus vastes de la médecine, si bien que le traitement du Sida n’y a pas échappé. Les premiers essais cliniques d’une thérapie génique très prometteuse ciblant un récepteur du virus HIV présent sur les cellules immunitaires ont récemment été réalisés.
L’expérience, dont les résultats ont été publiés dans le New England Journal of Medicine (NEJM), montre un procédé capable de ralentir la progression du virus, de manière à contrôler le virus, sans avoir recours aux médicaments antirétroviraux.
Des chercheurs de l’Université de Pennsylvanie, de l’Albert Einstein College of Medicine et des scientifiques de Sangamo BioSciences se sont basés sur les propriétés du virus qui se fixe sur le «CCR5», un corécepteur majeur permettant au virus de l’immunodéficience humaine (VIH) d’infecter les cellules immunitaires. Les chercheurs ont ainsi examiné les résultats de la modification spécifique au site du gène codant pour ce corécepteur et la perfusion de lymphocytes T CD4 dans lequel le gène CCR5 a été rendu dysfonctionnel, un traitement génétique qu’ils ont, nommé «SB-728» ou ZFN technology.
A cet effet, 12 patients séropositifs sous traitement antiviral ont été recrutés pour cette étude où ils ont reçus une dose unique de 10 milliards de cellules T CD4 génétiquement modifiées. Les résultats de l’expérience ont montré que six d’entre eux ont interrompu le traitement antirétroviral durant 12 semaines, 4 semaines après l’expérience, et surtout l’innocuité du traitement.
Ce concept a été testé auparavant chez un autre patient atteint du Sida Timothy Brown, qui en plus d’être séropositif souffrait d’une leucémie pour laquelle une seule solution s’imposait : une greffe de moelle osseuse. On choisit comme donneur une personne dotée d’une mutation au niveau d’un gène codant pour le corécepteur CCR5 qui le rend non fonctionnel, empêchant donc le virus de se fixer sur le lymphocyte T et donc de l’infecter. Cette particularité génique, bien connue des scientifiques, permet à celui qui la porte d’avoir une résistance naturelle à l’infection par le virus du Sida. Ce traitement a fait de Timothy Brown le premier patient guéri du Sida.
La ZFN technology constitue un espoir pour le traitement du Sida certes, mais la réalité nous rappelle que des millions d’individus atteints de cette maladie demeurent privés de traitement notamment en Afrique ou elle fait toujours des ravages. Les antirétroviraux ont prouvé leur efficacité si bien que certains individus atteints par la maladie n’en meurent plus. Une question se pose donc : Quel est le bénéfice réel à mettre en place une telle technologie, si des populations entières restent jusqu’à présent, privées du traitement antiviral de base ?